Distrofia, muscoli riparati dalle staminali
L’esperimento: topi paralizzati sono tornati a camminare con cellule umane del sangue
MILANO - Topi paralizzati che ricominciano a camminare. Per ora è quanto si può fare per combattere l’inesorabile distrofia muscolare di Duchenne, la più nota tra le alterazioni genetiche che hanno come effetto la progressiva distruzione della massa muscolare di un bambino, a cominciare da poco dopo la nascita. Non c’è cura. Se va bene, però, tra cinque anni la ricerca potrebbe cantare vittoria. Grazie alle cellule staminali circolanti nel sangue dello stesso paziente.
DAL SANGUE - È più di una speranza quella su cui sta lavorando l’équipe del «Centro Dino Ferrari» del Policlinico di Milano. L’ultimo lavoro è pubblicato dalla rivista scientifica americana Journal of Clinical Investigation , nel numero della prima settimana di luglio. I ricercatori guidati da Nereo Bresolin, direttore del Centro, sono riusciti a isolare una cellula staminale adulta (ematopoietica, della linea che serve a rigenerare periodicamente gli elementi del sangue) che ha capacità miogeniche (che è in grado cioè di formare cellule muscolari). Non solo: iniettata, tramite un’arteria, nel circolo sanguigno, ha dimostrato di essere in grado di raggiungere la zona minata dalla distrofia e di cominciare un’azione riparatrice, fermandosi al momento giusto. Una volta riparato il danno, infatti, le staminali in più non continuano a produrre muscolo ma restano in zona per eventuali futuri interventi. Il tipo di staminale (la AC 133) è lo stesso che in Germania ha dato risultati nella riparazione di cuori infartuati.
«UMANIZZATI» - Si parla però di topi, distrofici sì, ma sempre topi. «Abbiamo trapiantato queste cellule umane in topi malati, ma geneticamente modificati per ricevere materiale umano - spiega Yvan Torrente, coordinatore del Laboratorio che ha condotto lo studio - e il risultato è stato importante: le cellule si sono riprodotte, hanno formato nuove fibre muscolari e incrementato la forza delle cavie». I topi paralizzati hanno ricominciato a muoversi.
Al lavoro hanno collaborato più scienziati: Giulio Cossu, direttore del Stem Cell Research del San Raffaele; Paolo Rebulla, responsabile della Cell Factory del Policlinico di Milano; Roberto Bettinelli, dell’Università di Pavia.
Quando l’appuntamento sull’uomo? Anzi, visto il tipo di malattia, sui bambini? «Due-tre anni se tutto fila liscio, 5 al massimo», risponde Torrente.
La distrofia muscolare di Duchenne rientra tra le malattie genetiche che minano i muscoli fino a «distruggerli». E’ lenta e implacabile: dalla stanchezza nei movimenti fino alla sedia a rotelle passano pochi anni, una decina circa. Colpisce un neonato (solo di sesso maschile) ogni 3.500. Nella maggioranza dei casi è letale, per complicazioni cardiache e respiratorie, entro la tarda adolescenza. L’ingegner Enzo Ferrari, il mitico Drake, perse il figlio Dino per questa malattia e impegnò molte sue energie nella ricerca in questo campo. Ed è grazie al Centro nato da queste energie che si è aperto uno squarcio di speranza. «Il salto di qualità è arrivato dagli studi recenti sulle cellule staminali», ammette Torrente.
LA DISTROFINA - Al «Centro Dino Ferrari» è in corso anche uno studio di fattibilità, con un altro tipo di staminale, su otto bambini distrofici. La via è diversa. I medici hanno prelevato frammenti di muscolo dai pazienti, da questi hanno isolato le rare cellule staminali presenti in quei tessuti (entrano normalmente in azione quando c’è una lesione da riparare) che sono capaci di produrre la distrofina (la proteina mancante per il difetto genetico). Hanno quindi coltivato queste cellule in vitro per poi poterle reiniettare nei muscoli malati. I primi dati si avranno a fine dicembre. «Per ora si tratta di vedere se si riesce a riparare anche parzialmente il danno. Ma soprattutto dobbiamo verificare la fattibilità della cura», spiega Torrente.
Molti gli interrogativi aperti. I ricercatori, per esempio, non sanno quanto durano gli effetti terapeutici, sempre che vi siano, e se si dovrà più volte ricorrere al prelievo di frammenti muscolari per isolare nuove staminali. «Se invece dovesse funzionare la via che ha curato i topolini distrofici "umanizzati" - conclude Torrente - avremmo un’arma efficace, iniettabile nel circolo sanguigno, e forse risolutiva».
Mario Pappagallo